Un fármaco se muestra eficaz para combatir la progeria

La progeria es una de esas enfermedades que llamamos raras. También conocida como síndrome de Hutchinson-Gilford, se trata de una enfermedad genética de la infancia, caracterizada por un envejecimiento brusco y prematuro en niños entre su primer y segundo año de vida.

En el mundo, la progeria afecta a uno de cada 8 millones de recién nacidos vivos. Los niños con este mal pueden sufrir ataques al corazón y derrames cerebrales desde los 5 años, y su esperanza de vida es de sólo 13.

La causa de la progresa es una mutación del gen LMNA, que produce la proteína progerina, dañando así la función de la célula. Pero la ciencia conoce el origen de esta enfermedad desde hace muy poco, desde 2003. Tanto es así que no existe cura contra la progeria. Sin embargo, ahora un fármaco desarrollado originalmente para combatir el cáncer está demostrando su eficacia por primera vez en su uso contra el envejecimiento acelerado de los niños.

Además, durante el estudio –que se publica en Proceedings of the National Academy of Sciences– los investigadores han encontrado pistas sobre el proceso general de envejecimiento humano y más concretamente del tratamiento de problemas cardiovasculares asociados con el envejecimiento normal.

El ensayo clínico, que se ha realizado con 28 niños de 16 diferentes países, ha durado dos años y medio. A todos ellos se les administró lonafarnib, un fármaco de los laboratorios Merck, por vía oral, dos veces al día durante el transcurso del estudio. Al cabo del ensayo, los científicos observaron mejoras significativas en el aumento de peso, la estructura ósea y, lo más importante, el sistema cardiovascular de los niños niños tratados con lonafarnib. El tratamiento parece disminuir, y en algunos casos revertir el daño causado por progeria, incluyendo la rigidez arterial, que también está relacionada con problemas cardíacos del envejecimiento normal.

Estudios previos han demostrado que la progerina, una forma mutante de la proteína Lamin A, fundamental en la organización del genoma en el interior de las células del cuerpo, se acumula a medida que envejecemos. Los investigadores razonan que si una medicina logra mitigar los problemas cardiovasculares en niños con progeria también podría servir contra las afecciones cardiovasculares en general.

Titular